O governo brasileiro anunciou um investimento de R$ 959 milhões nos próximos dois anos para a aquisição do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME)
A AME é uma doença genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores, comprometendo movimentos, respiração e deglutição. O Zolgensma, uma terapia gênica de dose única, visa corrigir a deficiência genética introduzindo uma cópia funcional do gene SMN1 no organismo do paciente.
Apesar do alto investimento, o tratamento será disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) apenas para bebês com até seis meses de idade diagnosticados com AME tipo 1, a forma mais grave da doença. Segundo o Ministério da Saúde, estima-se que 137 crianças se enquadrem nesses critérios e sejam beneficiadas pelo medicamento nesse período, representando menos de 10% dos casos no país.
Cada dose do Zolgensma custa, em média, US$ 2,5 milhões (aproximadamente R$ 14 milhões na cotação atual). No entanto, o governo brasileiro conseguiu negociar o valor para cerca de R$ 7 milhões por dose. A aplicação do medicamento será realizada em 31 centros especializados distribuídos por 14 estados e o Distrito Federal.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância da iniciativa, informa O Globo.
“É uma terapia gênica muito importante e inovadora. Garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção.”
As primeiras aplicações do Zolgensma pelo SUS ocorreram recentemente em hospitais de Brasília e Recife, beneficiando duas bebês com menos de seis meses de vida. Essas crianças foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para a infusão e atenderem a todos os critérios clínicos estabelecidos.
Alexandre Marques, pai de duas crianças com AME, compartilhou sua experiência:
“A velocidade da medicação é muito importante para ter qualidade de vida. O Zolgensma foi a única medicação em que eu vi que o meu filho ficou normal.”
Brasil é o sexto país a oferecer medicamento pelo sistema público
O processo de incorporação do Zolgensma no SUS começou em dezembro de 2022, durante o governo anterior, mas a negociação com os fabricantes e a implementação efetiva couberam à atual gestão. O Brasil torna-se, assim, o sexto país a oferecer esse tratamento pelo sistema público de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.
Além do Zolgensma, o SUS disponibiliza outros medicamentos para o tratamento da AME, como o nusinersena e o risdiplam, que são de uso contínuo e atuam para evitar a progressão da doença.
Saiba como solicitar medicamento
Para solicitar o tratamento com o Zolgensma, é necessário procurar um serviço do SUS especializado em doenças raras. O médico realizará a avaliação clínica da criança e, se houver elegibilidade, iniciará o processo de solicitação da terapia. O pagamento pelo medicamento será condicionado ao monitoramento individual do paciente, com 40% do valor pago no ato da infusão e o restante conforme a evolução clínica até os cinco anos de idade.
